Megtörtént az első olyan gerincvelői eredetű izomsorvadás-kezelés a Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központjában, amelyet 18 év alatti beteg kaphatott meg tb-támogatással – írja közleményében a PTE.
Mint írják, Kásler Miklós, az emberi erőforrások minisztere 2019. november végén bejelentette, egyedi engedélyeztetés nélkül elérhető Magyarországon is a gerincvelői eredetű izomsorvadás (SMA) kezelése az egyetlen, Európában is törzskönyvezett készítménnyel (Spinraza). Így valamennyi 18 év alatti fiatal és gyermek hozzájuthat a legkorszerűbb génterápiához.
Az SMA-kezelés nélkül halálhoz, de kevésbé tragikus esetben is teljes ágyhoz kötöttséghez vezethet.
A Spinraza az első olyan génterápiás kezelés, melynek hatékonyságát és biztonságosságát több klinikai vizsgálat igazolta: az új gyógyszer megállítja a betegség előrehaladását. A készítményt a gerincvelő-folyadékba adják be négyhavonta. Magyarországon a kezelés végzésére feljogosított centrumok között található a Pécsi Tudományegyetem is.
Sebestyén Andor, a Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központ (PTE KK) elnöke a pozitív hír kapcsán elmondta: „a PTE KK Orvosi Genetikai Intézetében évente két-három gyermeket diagnosztizálnak SMA-betegséggel. A gyermekek és családtagjaik számára bizakodást nyújt a kezelés társadalombiztosítási támogatással történő igénybevétele, továbbá jelentős tehertől kíméli meg a családokat az, hogy mostantól a gyermekek lakóhelyéhez közeli centrumban történhetnek meg a kezelések” – hangsúlyozta az elnök.
Pécsen az első Spinraza-kezelés szerdán történt meg a PTE KK Neurológiai Klinikán, dr. Pál Endre egyetemi docens vezetésével. Egy 17 éves fiatal kapta meg, aki a betegség II. típusában szenved, tolókocsihoz kötötten él. Ezzel a kezeléssel azonban az életminősége jelentősen javulhat.
A második, 18 év alatti beteg kezelését februárra tervezik a pécsi klinikán.
Korábban többször is írtunk olyan kicsikről, akik a gerincvelő-izomsorvadás szörnyű betegségében érintettek. A szintén SMA-ban szenvedő, a baranyai Bükkösdön élő kis Zentéről folyamatosan jó hírek érkeznek, miután 2019 októberében megkapott egy méregdrága 700 milliós kezelést. Egy másik kisgyerekről, Leventéről is írtunk, aki ugyancsak megkapta ezt a nagyon drága kezelést, úgy tudni, ő is jobban van.
